Cientistas da Harvard Medical School e do Beth Israel Deaconess Medical Center deram um passo importante na busca por um possível tratamento para a síndrome de Down. A pesquisa desenvolveu uma técnica de edição genética capaz de “desligar” parcialmente o cromossomo 21 extra, responsável pela condição.

A estratégia usa uma versão modificada do CRISPR-Cas9 e se inspira em um processo natural do corpo humano chamado inativação do cromossomo X. Os pesquisadores inseriram o gene XIST em células com trissomia 21 para silenciar o cromossomo excedente.

Nos testes em laboratório, o método conseguiu atingir entre 20% e 40% das células analisadas, reduzindo a atividade genética do cromossomo extra. O estudo ainda está em fase inicial e não foi testado em humanos, mas representa uma prova de conceito promissora.

Os cientistas alertam que ainda não se pode falar em cura, pois serão necessários muitos testes para garantir segurança e eficácia. Mesmo assim, os resultados trazem esperança de futuros tratamentos não apenas para a síndrome de Down, mas também para outras doenças genéticas.